Zolgensma onder voorwaarden goedgekeurd als behandeling voor SMA
Het Europees medicijnagentschap EMA heeft, onder voorwaarden, een positief advies gegeven voor de markttoelating van Zolgensma. Dit is een gentherapie voor de behandeling van zeer jonge kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA), een zeer ernstige spierziekte. Nederland is rapporteur voor dit product en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CTGB) heeft de beoordeling geleid.
Patiënten met SMA hebben een erfelijke afwijking. Deze afwijking zit in het SMN-1 gen, het Survival Motor Neuron-1 gen. Hierdoor ontstaat er een tekort aan het SMN-eiwit. Bepaalde zenuwcellen die spieren aansturen, de zogenoemde ‘motorneuronen’, hebben dit eiwit nodig. Zonder dit eiwit sterven deze zenuwcellen, wat kan leiden tot de ernstige spierziekte SMA.
Onder voorwaarden
Het EMA heeft deze behandeling een positief advies ‘onder voorwaarden’ gegeven. Met dit type goedkeuring kan het EMA een behandeling adviseren met minder gegevens dan normaal nodig is. Zo kan een nieuwe behandeling eerder worden toegepast. Dit type goedkeuring is mogelijk bij aandoeningen waar nog geen goede behandelopties voor zijn. Aanvullende resultaten uit de lopende onderzoeken naar Zolgensma zullen voortdurend door het EMA worden beoordeeld.
Aantal kopieën
Zolgensma is de merknaam voor de gentherapie waarvan het werkzame bestanddeel de naam onasemnogene abeparvovec heeft. Deze gentherapie brengt het genetisch materiaal van het SMN-eiwit in de zenuwcellen. Hierdoor kunnen deze cellen dit eiwit weer zelf aanmaken. De positieve beslissing van het EMA is gebaseerd op de voorlopige resultaten van één voltooide klinische studie en drie ondersteunende onderzoeken bij patiëntjes met SMA. Hieruit blijkt dat de behandeling de overleving en spierfunctie van kinderen met SMA verbetert.
De behandeling met Zolgensma is nu goedgekeurd voor patiëntjes met symptomen van de meest ernstige vorm van SMA (SMA type 1) en voor patiëntjes met maar 1, 2, of 3 kopieën van het SMN-2 gen. Naast het SMN-1 gen bestaat namelijk ook het SMN-2 gen. Het SMN-2 gen wordt minder goed afgelezen dan het SMN-1 gen, maar het DNA kan meerdere kopieën van dit gen hebben. Een hoger aantal kopieën van het SMN2-gen geeft een gunstiger beloop van de ziekte. Patiëntjes met slechts 1, 2, of 3 kopieën van het SMN-2 gen hebben over het algemeen een ernstigere vorm van SMA.
Europese Commissie
De Europese Commissie vergadert binnenkort en bespreekt of het positief advies van het EMA kan worden overgenomen. Daarna moet elk afzonderlijk land binnen de EU beslissen of de kosten van deze behandeling - in de Verenigde Staten is dit 2,1 miljoen dollar per patiënt - opwegen tegen de gezondheidswinst van de behandeling.
